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Niños con extraña enfermedad genética muscular pueden respirar por si mismos gracias a la terapia de genes

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Un nuevo tratamiento de terapia génica ha tenido resultados sorprendentes en nueve niños que nacen con miopatía miotubular (MTM), una enfermedad rara que causa debilidad muscular extrema a menudo desde el nacimiento. Todos los niños tienen una mejor función neuromuscular, la mayoría pueden sentarse solos y cuatro están respirando sin ventiladores. Como los videos de …