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Inyectar cerebros de fetos modificados con la técnica CRISP, podría curar condiciones genéticas

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Una nueva investigación controvertida sugiere que puede haber una manera de prevenir el síndrome de Angelman, un trastorno del desarrollo genético que puede causar convulsiones, dificultad para comunicarse y está relacionado con el trastorno del espectro autista.

El problema es que para que el tratamiento experimental funcione en ratones, los científicos tuvieron que inyectar las enzimas de edición de genes CRISPR directamente en el cerebro de un feto en desarrollo, según Spectrum.

Los fetos con piratería genética son un territorio ético desconocido, donde los tratamientos experimentales potencialmente beneficiosos deben equilibrarse con las preocupaciones sobre el bienestar del paciente.

El tratamiento, que se presentó en una conferencia de investigación en febrero, pero aún no se ha publicado en una revista académica, se centra en un gen específico llamado UBE3A, que ayuda a las células a descomponer y reciclar las proteínas.

Los efectos de «inyectar»

Cuando el gen muta en un cerebro en desarrollo, causa el síndrome de Angelman. Pero la investigación sugiere que la condición se puede evitar si los genes se activan antes del nacimiento, de acuerdo con Spectrum.

En un experimento con 10 ratones fetales, los científicos usaron CRISPR para reactivar el gen, encontrando que las ediciones funcionaban en aproximadamente la mitad de las neuronas en el cerebro de cada ratón cuando tenían cinco meses de edad. Tuvo un efecto similar en las neuronas humanas cultivadas.

«Cuanto antes recupere los genes e intente solucionar el problema, mejor será el beneficio terapéutico», dijo a Spectrum Mark Zylka, neurocientífico de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill que dirigió la investigación. «Hay mucho interés en tratar de romper esta barrera para poder tratar de manera prenatal».

Medir dos veces

Zylka le dijo a Spectrum que podría intentar el experimento con humanos dentro de cuatro años, pero otros científicos están menos entusiasmados con la posibilidad, que invoca la imagen de los bebés que fueron hackeados genéticamente por el científico chino He Jiankui.

«Hacer cualquier manipulación de genes en el cerebro fetal es algo peligroso de hacer, así que eso me preocupa», dijo el oncólogo del centro de investigación del cáncer Fred Hutchison, Antonio Bedalov, a Spectrum.

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