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Le edición de genes, más poderosa y precisa que nunca

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Dos grupos de científicos han revelado un nuevo y más preciso arsenal de técnicas de edición genética que algún día podrían ayudarnos a erradicar enfermedades genéticas con cirugía altamente dirigida a nivel químico. Las nuevas adaptaciones a CRISPR-Cas9 permiten cambios de una sola letra en pares de bases de ADN y también proporcionan la capacidad de editar pares de bases de ARN individuales en células humanas: refinamientos potentes que algunos anuncian como la llegada de ‘CRISPR 2.0’.

«Desarrollamos un nuevo editor base, una máquina molecular, que de una manera programable, irreversible, eficiente y limpia puede corregir [mutaciones] en el genoma de las células vivas», dice el biólogo químico David Liu del Broad Institute of MIT y Harvard. universidades. «Cuando se dirigen a determinados sitios en el ADN genómico humano, esta conversión revierte la mutación que se asocia con una enfermedad en particular».

Aproximadamente la mitad de las «mutaciones puntuales» asociadas a la enfermedad humana se reducen a confusiones en los pares de nucleobases entre los productos químicos adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), que constituyen nuestro ADN . Sin embargo, gracias a CRISPR-Cas9, los científicos pueden alterar las estructuras del genoma con una técnica que corta, copia y pega de manera efectiva los arreglos moleculares de estos pares de bases.

Pero hasta ahora, la técnica no podía cambiar los pares de bases de ADN individuales, sino que eliminaba secciones enteras.Un nuevo sistema desarrollado por el equipo de Liu llamado Adenine Base Editor (ABE) cambia esto, haciendo posibles ediciones mucho más nítidas, reorganizando los átomos de adenina para que se asemejen a guanina (G), lo que provoca que los pares de bases A-T se conviertan en G-C.

Manipulación genética de mejor calidad

Puede que no parezca mucho, pero de las 32,000 mutaciones puntuales que sabemos que están ligadas a la enfermedad, aproximadamente la mitad podría resolverse mediante ese intercambio único. Cuando se combine con otros sistemas de edición básica llamados BE3 y BE4, que también fueron diseñados por el equipo de Liu, el descubrimiento podría ayudarnos a reparar casi dos tercios de todas las mutaciones que causan enfermedades.

La mayor precisión de la técnica debería permitir manipulaciones genéticas más finas que nunca, introduciendo menos errores aleatorios trasladados desde nucleobases adyacentes que inevitablemente se copian con el ADN objetivo.»Si tu tarea es cortar y pegar algo, entonces necesitas tijeras», explicó Liu a Deborah Netburn en el Los Angeles Times.

«Si tu tarea es arreglar solo una letra, lo mejor es un lápiz». En un estudio separado pero relacionado publicado en Science, otro equipo del Broad Institute detalla su desarrollo de lo que se llama Cas13, una proteína CRISPR que hace posible la edición del ARN. A diferencia de la edición de ADN, que realiza cambios permanentes en la estructura del genoma reorganizando nucleobases, la edición de ARN es una técnica más ligera y no permanente, en este caso posible gracias a otro cambio preciso: el cambio de adenosina a inosina, que se interpreta en células como guanina.

Se crearían métodos temporales de abordar las mutaciones

En las células, el ARN actúa como un tipo de mensajero que ayuda a regular la forma en que nuestros genes producen proteínas. Debido a que en realidad no se mezcla con los genes en sí, como la edición de ADN, el método no daría lugar a cambios duraderos y significativos en el funcionamiento de nuestro cuerpo, sino que podría crear formas temporales de abordar las mutaciones.

«Hasta ahora, nos hemos vuelto muy buenos en la desactivación de genes, pero en realidad recuperar la función de proteínas perdidas es mucho más desafiante», explica el investigador principal Feng Zhang. «Esta nueva capacidad para editar ARN abre más oportunidades potenciales para recuperar esa función y tratar muchas enfermedades, en casi cualquier tipo de célula».

Todavía hay mucho por hacer

Por supuesto, pasará algún tiempo antes de que cualquiera de estos nuevos sistemas llegue a ayudar a los pacientes en situaciones clínicas, ya que mientras la tecnología ya exista, finalmente no sabremos cuán confiables, seguros y efectivos son estos métodos hasta que se investigue más sobre ellos. Pero ambos son desarrollos increíblemente prometedores en las ciencias de la salud, y algunos podrían ser usados algún día para tratar afecciones que incluyan ceguera genética, trastornos metabólicos, enfermedad de Parkinson y muchas más.

«Crear una máquina que realice el cambio genético que se necesita para tratar una enfermedad es un importante paso adelante, pero es solo una parte de lo que se necesita para tratar a un paciente», dice Liu. «Todavía tenemos que entregar esa máquina, tenemos que probar su seguridad, tenemos que evaluar sus efectos beneficiosos … Pero tener la máquina es un buen comienzo».

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