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Los científicos inventan una nueva técnica de CRISPR que hace algo que su anterior versión no podía.

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Un equipo de la Universidad de Illinois inventó un nuevo tipo de técnica de edición de genes CRISPR. A diferencia de la versión clásica, que efectivamente corta fragmentos de ADN e inserta a medida, este hace algo un poco diferente: en lugar de romper hebras de ADN, cambia puntos individuales dentro de una secuencia.

Conocido como CRISPR-SKIP, existe la posibilidad de que pueda conducir a la edición de genes con una menor probabilidad de mutaciones genéticas peligrosas.

Se trata de decir crudamente que CRISPR actúa como tijera cuando corta segmentos de ADN bicatenario, pero así es básicamente como funciona. Esto es muy preciso en comparación con muchas otras técnicas de edición de genes preexistentes, pero no está exento de problemas. Esos cortes de doble cadena, o DSB, son los que hacen que CRISPR funcione, pero estas heridas genéticas pueden desencadenar mutaciones impredecibles.

Si bien la revolucionaria técnica de edición de genes ya está comenzando a cambiar el mundo biomédico, todavía hay mucho que desconocemos sobre CRISPR, y algunos estudios recientes sugieren que en algunas situaciones específicas, puede aumentar inadvertidamente el riesgo de cáncer a través de estos DSB.

Mientras que los DSB están siendo investigados de cerca, se están estudiando alternativas a este recorte de ADN. CRISPR-STOP, por ejemplo, utiliza codones de parada, moléculas orgánicas con información genética que le dice a las células que dejen de producir proteínas, para alterar el ADN sin hacer ningún corte.

CRISPR-SKIP, como se explica en el nuevo documento de Genome Biology, también guarda las herramientas afiladas, y en su lugar opta por un poco de magia no destructiva y enfocada.

En las células de nuestros mamíferos y de otros, los genes se subdividen en componentes llamados exones. Estos exones están dispersos dentro de regiones de ADN, llamadas intrones, que no parecen hacer nada en particular.

Cuando una célula transcribe un gen en ARN y lo prepara para ser traducido en una proteína, la secuencia de ADN se ilumina, por así decirlo. Esto permite a los investigadores ver qué partes son exones útiles y qué partes no lo son. Solo la parte del ADN que necesita la célula, los exones, se transcribe en ARN antes de coserse.

Eso es útil, porque saber dónde están esos exones significa que puedes hackear las secuencias de genes a medida que transcribe. No se requieren cortes: simplemente modifique una base única justo por delante de un exón, y la célula podría pensar que es un intrón inútil.

Este exón se ignora y no se transcribe, lo que significa que las proteínas inductoras de la acción aparecen sin ellas. A diferencia de otras técnicas de edición de genes que utilizan el mismo principio, estos cambios no son temporales, sino permanentes.

Es un poco como desactivar algunas líneas de código antes de que todo se copie y pegue en otro lugar, dejando atrás ese fragmento de código. Claro, a las eventuales proteínas les faltan algunos de sus componentes, los aminoácidos, pero los autores señalan que las proteínas permanecen parcial o totalmente funcionales.

Usando células humanas y de ratones, tanto sanas como cancerosas, el equipo descubrió que CRISPR-SKIP es preciso y eficiente para engendrar tales cambios. Las implicaciones, más allá de impulsar nuestra comprensión genética, son muy variadas.

Los autores enfatizan que la tecnología tipo SKIP se ha mostrado prometedora en el tratamiento de una variedad de afecciones, desde el cáncer y la artritis reumatoide hasta la enfermedad de Huntington y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). «La omisión de exón es especialmente emocionante para el tratamiento de la DMD», explica el documento, ya que la selección de uno de los dos exones de esta manera podría proporcionar un beneficio significativo para el paciente.

Los datos sugieren que «CRISPR-SKIP puede producir omisión de exón a niveles terapéuticamente significativos», pero el equipo no puede decir con certeza en este momento, ya que los animales vivos aún no han sido atacados. Puede ser en los primeros días, pero es seguro decir que el clásico CRISPR no es el único mago genético de la ciudad.

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